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Una sola dosis de terapia genética aplicada al nacer podría ofrecer protección duradera contra el VIH, según un estudio liderado por el Centro Nacional de Investigación de Primates de Tulane y el de California, en Estados Unidos. Esta estrategia representa un avance crucial en la lucha contra la transmisión maternoinfantil del virus, sobre todo en regiones con atención médica limitada.
“Cada día cerca de 300 niños contraen el VIH. Este método podría ofrecer una defensa crucial a los recién nacidos durante su etapa más vulnerable”, afirmó Amir Ardeshir, profesor de microbiología en Tulane y autor principal del estudio.
El momento clave: las primeras semanas de vida
El hallazgo parte de una observación inmunológica esencial: durante las primeras semanas de vida, el sistema inmune de los bebés es más tolerante, lo que permite una aceptación más efectiva de la terapia génica. Aplicada justo al nacer, una sola inyección programó las células de los primates para producir continuamente anticuerpos neutralizantes del VIH durante más de tres años, sin necesidad de refuerzos.
Los anticuerpos generados son del tipo bNAb (anticuerpos ampliamente neutralizantes), capaces de bloquear diversas cepas del virus. La clave del éxito fue utilizar un virus adenoasociado (AAV) como vehículo, introduciendo el código genético necesario en las células musculares, que actuaron como “microfábricas” de defensa.
Ventajas frente a tratamientos actuales
Los tratamientos antirretrovirales actuales han demostrado ser eficaces para suprimir el virus y limitar su transmisión, pero dependen de una alta adherencia y visitas médicas constantes, algo difícil en zonas con infraestructura médica limitada. Esta nueva terapia apunta a ser más rentable, accesible y menos dependiente del seguimiento clínico.
Incluso se considera viable una segunda dosis en la edad adulta, si los niveles de anticuerpos disminuyen con el tiempo. Esta podría administrarse mediante un sistema diferente para evitar el rechazo por inmunidad previa al AAV.
Más allá del VIH: ¿una plataforma para otras enfermedades?
Aunque el tratamiento fue diseñado originalmente para bebés nacidos de madres con VIH, los investigadores consideran que podría aplicarse de forma universal a todos los recién nacidos en regiones de alto riesgo, incluso cuando el estatus de la madre sea desconocido o se infecte durante la lactancia.
Además, la plataforma terapéutica podría adaptarse para prevenir otras enfermedades infecciosas de alta mortalidad infantil, como la malaria.
¿Qué sigue?
El estudio utilizó una versión simia del virus (el virus de inmunodeficiencia humana-símica), por lo que se requerirán ensayos con cepas humanas del VIH. No obstante, ya se están desarrollando las primeras pruebas de seguridad y ensayos clínicos de fase 1/2 en humanos, que podrían comenzar en los próximos años si los resultados siguen siendo positivos.
El potencial impacto es inmenso: más del 90% de los casos de VIH pediátrico se concentran en África subsahariana, donde los recursos son limitados y la transmisión madre-hijo aún representa un grave problema de salud pública.
